DOIS NOVOS TRATAMENTOS PARA DOENÇAS RARAS

A ANVISA registro nesta segunda-feira (13/3) dois medicamentos para doenças raras, os novos produtos são Soliris (eculizumabe) e o Cerdelga (hemitartarato de eliglustate), os mesmos são para o tratamento de pessoas com doença de Gaucher e hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).

O medicamento Soliris, é para um tipo de doença que afeta o sistema sanguíneo e é denominada Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), nessa doença os glóbulos vermelhos são destruídos pela ação do Sistema Complemento, o que leva a valores baixos nas contagens de glóbulos vermelhos (anemia), fadiga, dificuldade de funcionamento de diversos órgãos, dores crônicas, urina escura, falta de ar e coágulos sanguíneos.

O Soliris também será indicado para o tratamento de adultos e crianças com um tipo de doença que afeta o sistema sanguíneo e os rins denominada Síndrome Hemolítico Urémica atípica (SHUa). São pacientes com valor baixo na contagem da célula sanguínea (trombocitopenia e anemia), perda ou redução da função dos rins, coágulos sanguíneos, fadiga e dificuldade de funcionamento de diversos órgãos.

Soliris funciona como um bloqueador da ação do complemento, a resposta inflamatória do organismo e a sua capacidade de atacar e destruir as próprias células sanguíneas vulneráveis (células HPN). É evidente o beneficio que o medicamento Soliris demonstrou no tratamento a pacientes com hemólise e sintoma(s) clínico(s) indicativo(s) de elevada atividade da doença, independente do histórico de transfusões.

O segundo medicamento aprovado pela ANVISA foi o hemitartarato de eliglustate, de nome comercial Cerdelga. Esse medicamento é indicado para o tratamento de pacientes adultos com a Doença de Gaucher tipo 1 (DG1), que são metabolizadores pobres (MP), intermediários (MI) ou extensos (ME) do CYP2D6.

Essa é uma doença genética rara e progressiva, é a mais comum das doenças lisossômicas de depósito, que recebem esse nome de Doença de Gaucher devido ao acúmulo de restos de células envelhecidas depositadas nos lisossomos (pequenas estruturas celulares que contêm enzimas essenciais ao equilíbrio do organismo). Os sintomas mais comuns são cansaço, dores nos ossos, fraturas espontâneas, cirrose, entre outros.

 

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Fonte: portal.anvisa.gov.br

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